Soluzioni per Acidi Nucleici

Soluzioni per Acidi Nucleici

Ottieni misurazioni complete di purezza, identità, potenza e sicurezza indicativa degli acidi nucleici a catena lunga utilizzando tecniche e strumenti Waters robusti, compliance-ready e facili da implementare.

Ottieni misurazioni complete di purezza, identità, potenza e sicurezza indicativa degli acidi nucleici a catena lunga utilizzando tecniche e strumenti Waters robusti, compliance-ready e facili da implementare.
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Panoramica

I transgeni/acidi nucleici a lunga sequenza nelle terapie cellulari e geniche hanno una lunghezza compresa tra 1000 e oltre 10 000 nucleotidi. Confermarne l’identità e la purezza è di fondamentale importanza per garantire la sicurezza e l’efficacia di queste nuove modalità. Le colonne e i sistemi Waters per cromatografia, combinati con la rivelazione ottica e/o la spettrometria di massa, forniscono potenti funzionalità per confermare le proprietà fisico-chimiche di questi acidi nucleici e dei relativi prodotti farmaceutici pronti per l’uso quando sono confezionati in nanoparticelle lipidiche (LNP), vettori virali (ad es. AAV) o particelle simil-virali (VLP) per la somministrazione del materiale biologico alle cellule.

Applicazioni

Per garantire la stabilità, l’efficacia e la sicurezza delle terapie cellulari e geniche, è di fondamentale importanza misurare l’integrità, l’eterogeneità e la purezza dei rispettivi carichi utili di acidi nucleici, sotto forma di mRNA, ssDNA o dsDNA. La cromatografia combinata con la tecnica light scattering e/o la spettrometria di massa si rivela efficace per misurare questi attributi di qualità critici.

Per garantire la stabilità, l’efficacia e la sicurezza delle terapie cellulari e geniche, è di fondamentale importanza misurare l’integrità, l’eterogeneità e la purezza dei rispettivi carichi utili di acidi nucleici, sotto forma di mRNA, ssDNA o dsDNA. La cromatografia combinata con la tecnica light scattering e/o la spettrometria di massa si rivela efficace per misurare questi attributi di qualità critici.

Note Applicative

Note Applicative

La concentrazione di un acido nucleico terapeutico deve essere determinata con precisione per garantire il dosaggio corretto e risultati terapeutici coerenti tra diversi lotti di farmaco. A tale scopo è possibile applicare efficacemente la cromatografia in fase inversa e le separazioni a scambio anionico.

La concentrazione di un acido nucleico terapeutico deve essere determinata con precisione per garantire il dosaggio corretto e risultati terapeutici coerenti tra diversi lotti di farmaco. A tale scopo è possibile applicare efficacemente la cromatografia in fase inversa e le separazioni a scambio anionico.

Note Applicative

Note Applicative

L’analisi della calotta da 5’, l’analisi della coda poli-A da 3’ e la mappatura degli oligonucleotidi per la conferma della sequenza e della modifica sono fondamentali per verificare l’integrità, l’efficienza di traslazione e la stabilità dell’mRNA. Questi attributi sono direttamente collegati alle prestazioni cliniche e alla sicurezza. L’analisi avanzata di Waters integra l’utilizzo di precisi enzimi di digestione e flussi di lavoro software di routine per migliorare l’analisi dell’RNA, garantendo una valutazione completa e affidabile dell’mRNA.

L’analisi della calotta da 5’, l’analisi della coda poli-A da 3’ e la mappatura degli oligonucleotidi per la conferma della sequenza e della modifica sono fondamentali per verificare l’integrità, l’efficienza di traslazione e la stabilità dell’mRNA. Questi attributi sono direttamente collegati alle prestazioni cliniche e alla sicurezza. L’analisi avanzata di Waters integra l’utilizzo di precisi enzimi di digestione e flussi di lavoro software di routine per migliorare l’analisi dell’RNA, garantendo una valutazione completa e affidabile dell’mRNA.

Note Applicative

Note Applicative

I plasmidi espressi per via ricombinante sono materie prime essenziali sia per la produzione di AAV che per le reazioni di trascrizione in vitro (IVT) utilizzate per produrre mRNA. È di fondamentale importanza verificare la struttura isomerica (lineare, circolare, con superavvolgimento) e la purezza di questi materiali prima di procedere con gli step di bioprocessamento a valle.

I plasmidi espressi per via ricombinante sono materie prime essenziali sia per la produzione di AAV che per le reazioni di trascrizione in vitro (IVT) utilizzate per produrre mRNA. È di fondamentale importanza verificare la struttura isomerica (lineare, circolare, con superavvolgimento) e la purezza di questi materiali prima di procedere con gli step di bioprocessamento a valle.

Note Applicative

Note Applicative

Webinar On-Demand: Analisi CQA LC-MS di Terapeutici a Base di RNA

In questo webinar presentiamo i workflow analitici per l’analisi CQA dell’RNA con i dati acquisiti sulla nostra piattaforma waters_connect compliance-ready. Le applicazioni dimostrate includono la caratterizzazione di molecole sia di sgRNA (ID e fedeltà strutturale) che di mRNA (ID, fedeltà strutturale, cappuccio in 5’, coda di poli(A) in 3’).

In questo webinar presentiamo i workflow analitici per l’analisi CQA dell’RNA con i dati acquisiti sulla nostra piattaforma waters_connect compliance-ready. Le applicazioni dimostrate includono la caratterizzazione di molecole sia di sgRNA (ID e fedeltà strutturale) che di mRNA (ID, fedeltà strutturale, cappuccio in 5’, coda di poli(A) in 3’).
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Background del concetto di elearning

Soluzioni

I sistemi LC e LC-MS Waters offrono prestazioni e sensibilità di separazione all’avanguardia per l’analisi degli acidi nucleici.

Adsorbimento ultra-basso per la massima sensibilità e riproducibilità

Adsorbimento ultra-basso per la massima sensibilità e riproducibilità
Soluzioni MaxPeak Premier

Le colonne e i sistemi MaxPeak Premier eliminano l’imprevedibilità delle perdite di analiti dovute alle interazioni dei metalli, che possono essere particolarmente accentuate con acidi nucleici a carica negativa.

  • Integrity and Aggregate Analysis
  • Concentration Determining Assays
  • Sequence and Modification Confirmation
  • Plasmid Topology and Purity Analysis

Monitoraggio efficiente degli attributi del prodotto RNA durante lo sviluppo e la produzione

Monitoraggio efficiente degli attributi del prodotto RNA durante lo sviluppo e la produzione
Sistema BioAccord LC-MS

Con il sistema Waters BioAccord LC-MS è possibile eseguire analisi biofarmaceutiche LC-MS di routine in ogni laboratorio, combinando l’affidabilità di dati di massa accurati con il software waters_connect per analisi dei dati e la creazione di reportistica di dati compliance-ready.

  • Integrity and Aggregate Analysis
  • Sequence and Modification Confirmation

Copertura completa ad alta risoluzione per una caratterizzazione e un monitoraggio sicuri dell’RNA

Copertura completa ad alta risoluzione per una caratterizzazione e un monitoraggio sicuri dell’RNA
Xevo G3 QTof

Accelera la caratterizzazione degli acidi nucleici con il sistema da banco Xevo G3 QTof HRMS ad alte prestazioni e trasforma tali conoscenze in saggi di monitoraggio efficienti, offrendo risultati qualitativi e quantitativi accurati con la condivisione dei dati tra le reti waters_connect.

  • Integrity and Aggregate Analysis
  • Sequence and Modification Confirmation

Ottieni informazioni dettagliate sulla stabilità degli acidi nucleici

Ottieni informazioni dettagliate sulla stabilità degli acidi nucleici
Rivelatore DAWN® MALS

Misura simultaneamente dimensioni, peso molecolare, distribuzione e morfologia con il rivelatore flessibile Wyatt DAWN MALS accoppiato a sistemi LC Waters, incluso il sistema Arc Premier, applicabile per acidi nucleici, LNP e proteine coniugate.

  • Integrity and Aggregate Analysis
  • Concentration Determining Assays
  • Plasmid Topology and Purity Analysis

Software compliance-ready basato su applicazioni e collegabile in rete per semplificare acquisizione dei dati LC-MS, elaborazione e reportistica.

Workflow informatici appositamente progettati per RNA

Workflow informatici appositamente progettati per RNA
waters_connect per applicazioni biofarmaceutiche

Accelera il percorso dall’analisi dei campioni al processo decisionale con le app MAP Sequence, CONFIRM Sequence e INTACT Mass compliance-ready per una comprensione completa dei prodotti di acido nucleico.

  • Integrity and Aggregate Analysis
  • Sequence and Modification Confirmation

Colonne e standard analitici che offrono prestazioni LC e LC-MS all’avanguardia per gli acidi nucleici

Colonne RPLC per risoluzione, riproducibilità e stabilità eccezionali

Colonne RPLC per risoluzione, riproducibilità e stabilità eccezionali
Colonne MaxPeak Premier BEH C18 per l’Analisi degli Oligonucleotidi

Ottieni risoluzione, sensibilità e stabilità eccezionali tramite accoppiamento ionico in fase inversa (IP-RP) con le colonne Waters MaxPeak Premier Oligonucleotide BEH C18 RPLC testate per il controllo QC con gli standard Waters per oligonucleotidi MassPrep per garantire la riproducibilità da lotto a lotto per separazioni ultrarapide che soddisfano i requisiti di alta produttività del laboratorio.

  • Concentration Determining Assays
  • Sequence and Modification Confirmation

Colonne SEC inerti ad alta efficienza a pori larghi

Colonne SEC inerti ad alta efficienza a pori larghi
Colonne GTxResolve SEC

Ottieni la separazione intatta degli acidi nucleici a catena lunga, incluso l’mRNA e il relativo prodotto farmaceutico pronto all’uso, con le colonne Waters GTxResolve SEC 450 Å e 1000 Å per separare le molecole in base a dimensioni e forma, garantendo l’integrità e la purezza dell’mRNA per farmaci sicuri ed efficaci.

  • Integrity and Aggregate Analysis
  • Concentration Determining Assays
  • Plasmid Topology and Purity Analysis

Selettività ortogonali e cromatografia senza accoppiamento ionico

Selettività ortogonali e cromatografia senza accoppiamento ionico
Colonne Gene-Based Therapeutics (GTx)

Ottieni opzioni LC con selettività ortogonale e senza accoppiamento ionico con le colonne Waters Gene-Based Therapeutics (GTx), incluse le colonne a scambio anionico forte e debole e le colonne HILIC con particella BEH a legame ammidico per una serie di nuove opzioni di metodo.

  • Integrity and Aggregate Analysis
  • Concentration Determining Assays
  • Sequence and Modification Confirmation
  • Plasmid Topology and Purity Analysis

Esecuzione sicura di metodi di verifica system suitability e di benchmark

Esecuzione sicura di metodi di verifica system suitability e di benchmark
Standard per Oligonucleotidi e Acidi Nucleici

Elimina la necessità di preparare miscele complesse con gli standard Waters per oligonucleotidi e acidi nucleici preconfezionati e certificati per lotto che garantiscono facilità d’uso e tranquillità durante l’esecuzione o la risoluzione di problemi in importanti analisi basate sulla separazione.

  • Integrity and Aggregate Analysis
  • Concentration Determining Assays
  • Sequence and Modification Confirmation
  • Plasmid Topology and Purity Analysis

Digestione dell’RNA con Specificità di Scissione Uniche

Digestione dell’RNA con Specificità di Scissione Uniche
Featurette RapiZyme RNasi

Osserva una copertura della sequenza 3 volte maggiore e prodotti di digestione dell’RNA più lunghi con masse uniche per l’analisi LC-MS. Le RNasi RapiZyme offrono proprietà di scissione complementari e prodotti di digestione sovrapposti per una maggiore sicurezza nell’identificazione.

  • Integrity and Aggregate Analysis
  • Concentration Determining Assays
  • Sequence and Modification Confirmation
  • Plasmid Topology and Purity Analysis

 Il tuo successo a portata di clic

 Il tuo successo a portata di clic
Waters Global Services

Ottimizza la produttività e il successo del laboratorio con Waters Global Services per mantenere sempre elevati i livelli delle prestazioni dei sistemi, ridurre al minimo i tempi di inattività, affrontare le sfide applicative e supportare severi requisiti di conformità.

  • Integrity and Aggregate Analysis
  • Concentration Determining Assays
  • Sequence and Modification Confirmation
  • Plasmid Topology and Purity Analysis

La scienza è più accessibile con Waters Capital

La scienza è più accessibile con Waters Capital
Soluzioni di Pagamento

Massimizza le risorse e minimizza i rischi con le opzioni di pagamento di Waters Capital, tra cui l’aggiornamento delle apparecchiature obsolete, l’assistenza personalizzata e il raggruppamento dei servizi in un unico pagamento mensile.

  • Integrity and Aggregate Analysis
  • Concentration Determining Assays
  • Sequence and Modification Confirmation
  • Plasmid Topology and Purity Analysis

I dati parlano da soli

I dati parlano da soli
Separazione di 100 nt di standard di oligonucleotidi di sintesi di RNA oligo(A) (cromatogramma nero), mRNA EPO digerito con RNasi T1 (cromatogramma blu) e mRNA Fluc Beta digerito con RNasi T1 (cromatogramma rosso) con un metodo IP RP LC utilizzando una colonna ACQUITY Premier Oligonucleotide BEH 300 Å 1,7 µm. Il picco più abbondante tra la serie di picchi di coda poli(A) dell’mRNA EPO corrisponde a una specie di lunghezza pari a 124 nt. Il picco più abbondante nel raggruppamento di picchi della coda poli(A) dell’mRNA Fluc Beta corrisponde a una specie di lunghezza pari a 128 nt.
Effetto della temperatura sul profilo cromatografico (selettività) e carryover. Colonna: Gen-Pak FAX 100 x 4,6 mm, colonna 2,5 µm, fase mobile A: TRIS 25 mM, pH=7,6, fase mobile B: TRIS 25 mM, pH=7,6 + NaBr 2 M, F=0,6 mL/min, Gradiente: 12-35% B in 15 min (gradiente poco profondo), tappo di solvente modulatore: fase mobile B. Iniezione in bracketing: 1 µL di pre-tappo modulatore + 2 µL campione + 1 µL di post-tappo modulatore. Temperatura: ambiente (a sinistra), 35 °C (al centro) e 45 °C (a destra).
(A) I prodotti digeriti nella posizione 623-631(ACAUCCUCGp) e 551-559 (UCACCAUCGp) sono previsti e assegnati allo stesso picco RT nel TIC da Gaye et al. Non è possibile determinare l’assegnazione corretta utilizzando informazioni sulla massa intatta. (B) I dati MSE della stessa iniezione possono essere utilizzati per chiarire la sequenza corretta per questa assegnazione. Utilizzando l’applicazione waters_connect CONFIRM Sequence, gli ioni frammento ad alta energia vengono previsti per ciascuna sequenza e abbinati ai cluster di isotopi dei dati raw integrati tramite un algoritmo personalizzato. Il software presenta gli ioni frammento confermati su una mappa a punti per valutare rapidamente la copertura della sequenza.
Effetto di pH e temperatura sulla separazione dell’isoforma del plasmide ΦX174.

Webinar e Risorse

  • Brochure

Monitoraggio in Routine degli Attributi dell’RNA: Decisioni Informate per una Qualità del Prodotto Costante

Monitoraggio in Routine degli Attributi dell’RNA: Decisioni Informate per una Qualità del Prodotto Costante
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  • eBook

eBook: Caratterizzazione dei Materiali di Consumo per mRNA in LNP

eBook: Caratterizzazione dei Materiali di Consumo per mRNA in LNP
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  • Application Notebook

Flussi di Lavoro LC-MS per i Terapeutici a Base di RNA per Garantire la Qualità del Prodotto e la Coerenza dei Processi

Flussi di Lavoro LC-MS per i Terapeutici a Base di RNA per Garantire la Qualità del Prodotto e la Coerenza dei Processi
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  • Poster

Caratterizzazione dell’mRNA intatto tramite Accoppiamento Ionico in Fase Inversa, MS a Tempo di Volo, Analisi in Size Exclusion-Tecnologia Multi Angle Light Scattering e Spettrometria di Massa con Rivelazione della Carica

Caratterizzazione dell’mRNA intatto tramite Accoppiamento Ionico in Fase Inversa, MS a Tempo di Volo, Analisi in Size Exclusion-Tecnologia Multi Angle Light Scattering e Spettrometria di Massa con Rivelazione della Carica
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  • Webinar

LC-MS per i Terapeutici a Base di RNA per Garantire la Qualità del Prodotto e la Coerenza dei Processi

LC-MS per i Terapeutici a Base di RNA per Garantire la Qualità del Prodotto e la Coerenza dei Processi
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  • Webinar

Approfondimenti CQA per mRNA, LNP e Vettori Virali tramite SEC e MALS con le Nuove Colonne con Particelle a Pori Ultra Larghi da 1000 Å

Approfondimenti CQA per mRNA, LNP e Vettori Virali tramite SEC e MALS con le Nuove Colonne con Particelle a Pori Ultra Larghi da 1000 Å
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  • Webinar

Nuovi Approfondimenti su Scambio Anionico e Size Exclusion per gli Acidi Nucleici

Nuovi Approfondimenti su Scambio Anionico e Size Exclusion per gli Acidi Nucleici
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  • Infografica

Workflow di Monitoraggio dei Prodotti Terapeutici a Base di Acidi Nucleici

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Scopri di più sulle Soluzioni per Acidi Nucleici

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